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重磅!諾華旗下AveXis公司Zolgensma®獲美國FDA批準
重磅!諾華旗下AveXis公司Zolgensma®獲美國FDA批準
  • 作者:諾華集團官微/創想醫藥…    文章來源:藥智網    點擊數:    更新時間:6/11/2019
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  • 脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見遺傳性疾病,會導致進行性肌無力、癱瘓甚至死亡。若不接受治療,大多數重癥SMA兒童患者到2歲時便只能永久依賴機械通氣存活或者最終死亡1,2。

  • Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec-xioi)獲批用于治療2歲以下SMA兒童患者,包括在診斷時尚未出現癥狀的患者。

  • Zolgensma通過替換有缺陷或缺失的SMN1基因解決SMA的遺傳根源,僅單次注射即可阻止病情進展。

  • III期STR1VE研究數據顯示,Zolgensma可延長I型SMA患者無事件生存期,改善運動功能,并達成重大里程碑性目標。該結果與I期START研究結果一致。

  • 在START研究中,接受Zolgensma治療的患者達到了該疾病自然史中從未出現的里程碑性運動目標,包括坐、說話和(部分患者)行走等,且給藥后近四年內療效未減弱。


諾華旗下AveXis公司日前發布消息,宣布美國食品藥物監督管理局(FDA)已批準將Zolgensma®(onasemnogeneabeparvovac-xioi)用于治療2歲以下運動神經元存活基因1(SMN1)出現雙等位基因突變的SMA兒童患者。Zolgensma通過提供人類SMN基因的功能性拷貝解決SMA的遺傳根源,僅依靠單次靜脈注射產生的持續SMN蛋白表達即可阻止疾病進展。Zolgensma是目前為止FDA批準用于治療SMA患者(包括在診斷時尚未出現癥狀的患者)的首個也是唯一一個基因療法。


美國哥倫布市全國兒童醫院阿比蓋爾韋克斯納研究所基因治療中心的首席研究員JerryMendell博士表示:“被確診為SMA對患兒和家庭都是一項巨大的打擊。重癥SMA患兒如果不接受治療會非常痛苦,存活期非常短,而且高度依賴醫療護理。他們無法抬頭、坐或翻身,并且有吞咽和呼吸困難,需要24小時護理。而在我們對Zolgensma進行的START臨床研究中,所有患兒在研究結束時都能存活,并且其中不少能夠坐、翻身、爬行、玩耍,有些還可以行走。一次性給藥就能夠達到如此效果,真的非常了不起。這給I型SMA患兒的家庭帶來了前所未有的希望。至今4年的研究數據也讓我們看到了這種基因療法的持久性。


諾華首席執行官萬思瀚表示:“Zolgensma的獲批證明基因療法對SMA等致命性遺傳疾病的治療產生了革命性的影響。我們相信,Zolgensma將為受這種致命疾病困擾的患兒及其家庭帶來受益終生的可能。


SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,由SMN1基因缺陷或缺失引起。因為SMN1基因功能的缺失,SMA患兒缺少負責肌肉功能(如呼吸、吞咽、說話和行走等)的運動神經元1。若不接受治療,患兒將逐漸肌力減退、肌肉萎縮1,2,重癥患者甚至會癱瘓,90%的重癥患兒到2歲時便只能永久依賴機械通氣存活或者最終死亡3。SMA是導致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病4。美國每年有450到500名SMA嬰兒出生5,6。對這種疾病必須盡早診斷,即時治療,包括盡早給與主動支持性護理,以阻止不可逆的運動神經元丟失和疾病進展7。重癥SMA兒童患者出生前不久即發病,且病情急速惡化,其即時診斷和治療也因此尤為重要8。隨著美國各州將SMA納入新生兒基因篩查,更多SMA患兒可以在出生時得到診斷,獲得更有效的早期干預9。


Zolgensma成功獲批基于正在進行的STR1VEIII期研究和已完成的STARTI期研究中獲得的數據。研究目的是評估Zolgensma單次靜脈注射對I型SMA患者的療效和安全性。受試者為6月齡以下出現SMA癥狀的嬰兒。STR1VE研究受試者有一個或兩個SMN2備用基因拷貝,START研究受試者有兩個SMN2備用基因拷貝,且所有受試者都出現SMN1雙等位基因缺失或點突變。研究數據顯示,Zolgensma讓患兒的存活率提高到疾病自然史中前所未有的高度:大多數患兒在接受注射后不到一個月運動功能迅速得到改善,自主坐立等持續性里程碑式目標也同時達成,這在未接受治療的患兒當中是前所未見的。STR1VE研究的安全性觀察結果與START研究的結果相似。最常見的不良反應是轉氨酶升高和嘔吐。


*Zolgensma尚未在中國上市。


References


1. Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895-908.

2. National Organization for Rare Disorders (NORD). Spinal Muscular Atrophy. http://rarediseases.org/rarediseases/spinal-muscular-atrophy/. Accessed October 9, 2018.

3. Finkel RS, et al. Neurology. 2014;83(9):810-7.

4. Farrar MA, et al. Ann Neurol. 2017;81(3):355-368.

5. Data on file.

6. Verhaart IEC, Robertson A, et al. J Neurol. 2017 Jul;264(7):1465-1473.

7. Soler-Botija C, et al. Brain. 2002;125(7):1624-1634.

8. Swoboda KJ, et al. Ann Neurol. 2005; 57(5):704-712.

9. Administration HRaS. Recommended Uniform Screening Panel (RUSP). 2018; https://www.hrsa.gov/advisory-committees/heritable-disorders/rusp/index.html. Accessed October 30, 2018, 2018.


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